日前，加州大學洛杉磯分校的研究人員在《Blood》上報告了實驗性基因療法治療重癥聯合免疫缺陷（ADA-SCID）兒童的相關數據，結果顯示，在2009-2012年期間接受該療法的兒童中，90%截至目前尚未出現疾病進展。
重癥聯合免疫缺陷（ADA-SCID）是一種罕見且危及生命的遺傳疾病，由腺苷脫氨酶（ADA）基因突變引起。ADA酶的缺陷導致免疫系統細胞功能障礙，包括B、T和自然殺傷細胞的功能障礙。ADA-SCID會使得新生兒對于病毒和細菌沒有任何抵抗力，這類患者通常采用干細胞移植和酶替代療法控制，但并不是所有人都能找到匹配的捐獻者。
加州大學洛杉磯分校微生物學、免疫學和分子遺傳學教授Donald B. Kohn和他的同事們研究了一種創新性基因療法，首先從患兒骨髓中提取出造血干細胞，然后通過病毒載體將正常拷貝的ADA基因導入干細胞，再將改造后的干細胞回輸患兒體內，以產生并持續供應能夠抵抗感染的健康免疫細胞。
在2009-2012年期間，共有10名患兒接受該療法，目前結果顯示其中9名患兒情況持續保持穩定，在后續的幾年中無需酶替代或骨髓移植來支持其免疫系統。研究人員指出，參與研究的10名患兒基本為嬰兒，僅一名年齡為15歲，也是唯一一名沒有通過治療顯著獲益的患兒，這表明該療法在年齡較小的兒童中效果更明顯。
來源：新浪醫藥新聞 https://med.sina.com/article_detail_100_1_107151.html
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